Bebê que está sendo tratado com remédio mais caro do mundo terá primeiro Natal em família

Os pais de uma menina com uma condição rara de enfraquecimento muscular dizem que um remédio milagroso de £1,8 milhão (R$13 milhões) a ajudou a se desenvolver de maneiras que eles nunca pensaram ser possíveis. A pequena Isabella Winfield, que vai comemorar seu primeiro Natal com a família, tem atrofia muscular espinhal (AME), que pode ser fatal sem tratamento.

Em maio, a criança de Archiestown, no nordeste da Escócia, recebeu uma dose única de Zolgensma, o remédio mais caro do mundo, quando tinha apenas 20 dias de vida. A mãe, Margaret Paluszynska, 35, que é tradutora, disse: “Isabella está indo muito bem no geral. Suas mãos são praticamente o que você esperaria nesta idade.”

“Ela tem movimento total para alcançar e agarrar. Ela pode se auto alimentar com uma colher de bebê e rouba comida de nossos pratos se puder. A mão direita dela é ligeiramente mais forte do que a esquerda, mas ela é bastante proficiente com qualquer coisa ao seu alcance, ou apenas fora do alcance.”

“Ela ainda não consegue rolar para alcançar algo, mas pode sentar-se com ajuda e é capaz de manter a cabeça erguida até ficar muito cansada. Ela é uma criaturinha alegre que sorri, ri, brinca e adora conversar. ” Aninhada ao lado da árvore de Natal com a pequena Isabella – que tem AME tipo 1, uma doença degenerativa que enfraquece os músculos, causa dificuldades respiratórias e ocorre em apenas três casos por ano na Escócia – seus pais descreveram como o remédio milagroso permitiu que sua preciosa filha alcançar marcos que eles nunca poderiam ter sonhado ser possíveis.

O pai, Richard Winfield, 36, um treinador de TI, disse: “Os avós dela tentaram ensinar xilofone a ela. Meu pai colocou a marreta na mão dela e, depois que ela descobriu que você deveria usá-la para acertar o xilofone e fazer o som, ela o estava golpeando alegremente. ” Isabella é uma das duas únicas crianças nascidas na Escócia a serem tratadas no NHS com Zolgensma potencialmente salvador, descrito como o medicamento mais caro do mundo.

O Royal Hospital for Children de Glasgow deu a primeira dose do Reino Unido a um bebê em fevereiro e , logo depois, Isabella se tornou a segunda a receber o tratamento de dose única com um preço de tabela de £1,79 milhões. Ela tinha 20 dias quando foi administrado em 20 de maio, apenas uma semana após o diagnóstico e cinco dias antes de Arthur Morgan, de cinco meses, que foi o primeiro bebê na Inglaterra a receber a terapia, o que a tornou a filha mais nova do Reino Unido ter Zolgensma, e estar entre as mais novas do mundo.

Margaret espera que sua filha continue a progredir bem, mas diz que a prioridade é aproveitar o primeiro Natal: “Ela é tão pequena que ainda não vai entender o Natal. Mamãe e papai sabem que é Natal, mas para ela é apenas mais um dia. Não estamos planejando nada muito grande.”